علاج رائد لمرضى بيتا ثلاسيميا بات متاحًا في أمريكا لأول مرة.. ما هو؟

دبي، الإمارات العربية المتحدة (CNN)-- وافقت إدارة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA) على الاستخدام الثاني لعلاج يعتمد تقنية "كريسبر" (CRISPR)، وهو "كاسغيفي" (Casgevy). وكان سبق أن تمّت الموافقة على علاج لمرض فقر الدم المنجلي يعتمد التقنية عينها، في ديسمبر/كانون الأول الماضي.

إذ يمكن الآن استخدام هذه الرائد أيضًا لمعالجة مرض يُدعى "بيتا ثلاسيميا" وقوامه نقل الدم للأشخاص الذين تبلغ أعمارهم 12 عامًا وما فوق. 

ويُعد "بيتا ثلاسيميا" اضطرابًا دمويًا وراثيًا إسوة بالخلايا المنجلية.

وكان قرار إدارة الغذاء والدواء متوقعًا، لكنه جاء قبل شهرين تقريبًا من الموعد النهائي الذي حددته الوكالة للتصرف، والذي يُدعى تاريخ PDUFA.

ولصنع علاج "كاسغيفي"، يتم تعديل الخلايا الجذعية للشخص وراثيًا بواسطة تقنية دقيقة تعمل على تحرير الجينات تسمى CRISPR/Cas9.

وبعد ذلك، تُزرَع الخلايا المُعدلة مرة أخرى في الجسم، حيث تنمو، وتتكاثر، وتزيد من إنتاج الهيموyلوبين، ما يقلّل الأعراض.

وتبلغ كلفة العلاج لكل من مرض فقر الدم المنجلي و"بيتا ثلاسيميا" 2.2 مليون دولار.

وفي بيان صحفي، أفادت الدكتورة نيكول فردانمديرة مكتب المنتجات العلاجية في مركز التقييم والأبحاث البيولوجية التابع لإدارة الغذاء والدواء الأمريكية،: "موافقة اليوم تُعد خطوة مهمة في تطوير خيار العلاج الإضافي للأفراد المصابين ببيتا ثلاسيميا، وهو مرض منهك يعرّض الأفراد لخطر الإصابة بالمشاكل الصحية الخطيرة".

و"بيتا ثلاسيميا" عبارة عن حالة لا ينتج فيها الجسم ما يكفي من الهيموغلوبين، أي الجزيء الذي يحمل الأكسجين في الدم. 

وهذه الحالة تؤدي إلى إصابة الشخص بفقر الدم، ما يجعله يشعر بالضعف، والتعب، إضافةً لمعاناته من ضيق التنفس، كما يمكنها تقصير العمر المتوقع للشخص.

في الماضي، كانت الحالة تُعالج من طريق عمليات نقل الدم المتكررة. 

وقد تؤدي عمليات نقل الدم المتكررة إلى مشكلة أخرى تسمى فرط حمل الحديد، والتي يجب إدارتها بعد ذلك عبر الخضوع لعلاجات أخرى.

ويعاني ما لا يقل عن 1،200 شخص في الولايات المتحدة من مرض الثلاسيميا الشديد لدرجة تستدعي علاجه من طريق نقل الدم، وفقًا لمستشفى بوسطن للأطفال.