دبي، الإمارات العربية المتحدة (CNN) -- صدّقت إدارة الغذاء والدواء الأمريكية الثلاثاء، على عقار Hemgenix الجديد لعلاج مرض الهيموفيليا. وحدّدت الشركة المصنّعة CSL Behring السعر بـ3.5 مليون دولار لكل علاج، ما يجعله أغلى دواء في العالم.
وHemgenix علاج جيني يستهدف البالغين المصابين بمرض الهيموفيليا B، وهو خلل وراثي يتسبّب بنزيف الدم، لأن المصابين به لا يُنتجون بروتينًا ضروريًا لتخثّر الدم. وحوالي 1 من كل 40.000 شخص يصابون بهذا المرض، غالبيتهم من الرجال.
ويتطلب العلاج التقليدي حقنًا روتينية في الوريد للحفاظ على مستويات كافية من عامل التخثر المفقود أو الناقص، لكنّ العلاج الجيني الجديد يُفترض أن يكون تسريبًا وريديًا لمرة واحدة.
وأفاد الدكتور بيتر ماركس، مدير مركز تقييم وأبحاث البيولوجيا التابع لإدارة الغذاء والدواء الأمريكية، في بيان، أنّ "العلاج الجيني للهيموفيليا يخضع للتجارب منذ أكثر من عقدين. ورغم التقدم بعلاج الهيموفيليا، فإن الوقاية من نوبات النزيف وعلاجها قد يؤثر سلبًا على نوعية حياة الأفراد"، مشيرًا إلى أنّ "الموافقة توفر اليوم خيارًا علاجيًا جديدًا لمرضى الهيموفيليا B، وتمثّل تقدّمًا مهمًا بتطوير علاجات مبتكرة لمن يعانون من عبء المرض الكبير المرتبط بهذا الشكل من الهيموفيليا".
وأكّد معهد المراجعة السريرية والاقتصادية (ICER)، المنظمة البحثية المستقلة غير الربحية التي تُحلّل قيمة العقاقير الطبية وغيرها من المنتجات الطبية، لـCNN أنّ عقار Hemgenix هو الأغلى حاليًا في العالم.
وفي تحليل حديث لفعالية كلفة الدواء، يوازن بين الفوائد الصحية وتعويض التكاليف، اقترح المعهد (ICER) أن تتراوح الكلفة العادلة للدواء بين 2.93 مليون دولار و2.96 مليون دولار.
وبحسب تحليل أجرته GoodRx، فإن أغلى عقار في الولايات المتحدة سابقًا كان Zolgensma، الذي حصل على موافقة إدارة الغذاء والدواء عام 2019، بغية علاج ضمور العضلات الشوكي، بسعر 2.1 مليون دولار لدورة العلاج.
وقد استندت الوكالة بموافقتها على Hemgenix، على السلامة والفعالية التي تمّ تقييمهما من خلال دراستين شملتا 60 رجلاً بالغًا. وتضمنت الآثار الجانبية الأكثر شيوعًا ارتفاعًا بأنزيمات الكبد، والصداع، وعوارض شبيهة بعوارض الإنفلونزا، وردود فعل خفيفة مرتبطة بالتسريب.